科学家开发了一种新的基因编辑系统，可以将整个基因编织到人DNA中。有一天 ，这可能导致一种更好地治疗由多种突变触发的遗传疾病的方法。
到目前为止 ，该方法仅在实验室的人类细胞中进行了测试 。但是，如果证明它对患者安全有效 ，则可以为仅针对DNA中特定错别字的基因编辑工具提供替代方案 。新技术不是纠正单个基因突变 ，而是将基因的工作副本引入人的细胞。
“单个遗传疾病可能是由于该基因的许多不同突变引起的 。” 艾萨克·维特（Isaac Witte），哈佛大学的博士生 ，新研究的共同领导作者 。例如 ，可以触发囊性纤维化 超过2,000种不同的突变 在特定基因中。威特告诉《现场科学》，“用基因组编辑对其进行基因组编辑的治疗通常需要许多特定于突变的方法 。这是劳动密集型的方法 ，也需要从监管的角度来看 。”才能获得所有这些方法。
另一种策略是引入一个全新的基因来弥补破碎的基因 。基因编辑器 ，在日记本中周四（5月15日）发布的报告中描述 科学，启用这些类型的编辑 ，并可以直接插入新基因在人类DNA中发现损坏的基因 。Witte说 ，需要更多的工作才能将新的基因编辑从实验室中脱离医疗实践，但是“我们对此感到非常兴奋。 ”
有关的： CRISPR“将为以前无法治愈的遗传疾病提供治疗方法 。 ”
古典 CRISPR 系统通常被昵称为“分子剪刀”，因为它们使用蛋白质切割DNA 。这些系统自然是在细菌中发现的 ，这些细菌利用CRISPR来防御入侵者 ，例如病毒。
新基因编辑器的核心也是从细菌中借来的，但不会切割DNA。相反 ，它以高度针对性的方式将宿主DNA的大部分从一个位置移至另一个位置 。这些系统＆mdash;称为CRISPR相关的转座酶（Casts）＆mdash;已经知道 自2017年以来 并充当跳跃基因“要跳跃 ，要么在 同一细胞的DNA或可能进入其他细胞的基因组 。
铸件对基因编辑很有吸引力，因为与分子剪刀不同 ，它们不会切割DNA ，因此不依靠细胞机械来修补维持切割的DNA。该维修过程使在基因组中添加新的DNA非常棘手，部分原因是它可以引入不必要的突变 。另一方面 ，演员会回避这个问题 。
但是在细菌中自然发现的铸造与人类细胞的作用不能很好地发挥作用。在先前的研究中 塞缪尔·斯特恩伯格（Samuel Sternberg） ，哥伦比亚大学的生物化学和分子生物物理学副教授，新论文的共同院士 ，研究人员 表征自然发生的演员 进而 试图使用它们在人细胞中编辑DNA 。Witte说 ，但是该系统被证明非常低效，将DNA仅插入0.1％或更少的细胞中 。
因此，Witte ，Sternberg及其同事着手使演员对人类疗法更有用。他们从来自 伪囊肿 在先前的研究中 ，细菌在人类细胞中表现出了十几点活性 。然后，他们使用了实验方法 称为速度 为了加快该演员的发展 ，在每个连续的一轮中向系统引入新的调整 。
通过此过程 ，团队发展了一个新的演员，可以将DNA的效率比原始的效率高200倍。
维特说：“花了200多个小时的速度 ，这与数百个进化一世相对应 。 ”同样的过程将花费数年的时间 ，并在实验室菜肴中指导进化的更常规的方法 。
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进化的演员;称为Evocast＆Mdash;Witte说，其中包括10个关键突变 ，使其在人类细胞中正常工作。但是 ，在某些类型的人类细胞中，该系统比在某些类型的人类细胞中更好地工作 ，并且需要更多的研究来了解为什么这样做。
该团队评估了唤起在基因组地区的持续性如何 ，这些基因组携带了某些疾病中突变的基因，例如 Fanconi贫血， ， ，， RETT综合征 和 苯酮尿症 。该小组发现 ，唤起术在约12％至15％的处理细胞中起作用 。Witte指出 ，尽管治疗遗传疾病的效率可能没有必要100％，但治愈给定疾病所需的确切效率可能会有所不同 ，需要研究。
该团队还测试了唤起作为编辑免疫细胞的方法 汽车T细胞疗法 ，一种癌症治疗，并发现它同样有效地为此目的 。这提出了不仅在人体内部 ，而且在实验室中使用这种基因编辑方法的想法 ，还可以制造这些类型的基于细胞的疗法 。
未来的研究将需要弄清楚如何最好地为人体中正确的细胞提供唤起。威特说：“有很多进一步研究的领域 。 ”
当然，这些研究将需要资助 ，在那一片方面 ，“这是一个艰难的时期” 。国立卫生研究院（NIH）部分支持了新的科学研究。现在，NIH的资金有 被扫地砍伐，其中一些专门 挑出来 常春藤联盟大学 像哈佛 。威特说：“这是我们正在积极处理的事情 。 ”
